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Retrouvez scientifique Une présentation du projet Meveol (en anglais)

Aidons la Recherche, soutenons les innovations, pour Qu'elle Puisse Regarder vers l'avenir!
QUI-SOMMES-NOUS?

L'Association MUCOVISCIDOSE-INNOVATION Rassemble un groupe de personnes fortement motivées par la lutte contre la mucoviscidose.

A mais non lucratif et d'Intérêt Général, Association l'a pour missions:

- D'Engager des expertises en matière de développement et de validation de sujets réceptifs dispositifs d'Améliorer la santé et la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose.

- De Réunir les compétences techniques, scientifiques, médicales et administratives et les financements pour mener les actions de développement de solutions novatrices.

- De Promouvoir les découvertes et les innovations en matière de lutte contre la mucoviscidose.

- De conduire les innovations et améliorations les naissantes au TERME DE LEUR Leur validation et de reconnaissance scientifique, médicale et administrative de Manière à Rendre possible la diffusion Leur Auprès des patients.

- De Veiller à ce que les Progrès scientifiques et techniques bienfaisante aux patients atteints de mucoviscidose Achieved.

L'association inscrit sa contribution aux côtés des grandes associations nationales représentant.






AUJOURD'HUI, s'arrête LEUR VIE EN MOYENNE A 24 ANS!



La mucoviscidose aujourd'hui

La mucoviscidose Qui Est une maladie génétique grave touche un nouveau-né sur 3500. 1 Français sur 30 est porteur, Souvent sans le savoir, du gène défectueux Et donc susceptibles de le transmit à ses enfants. La mutation AFFECTE La protéine CFTR et entraine Une anomalie de transfert Notamment des ions chlorure. La viscosité du mucus est augmentée, il obstrue les bronches et bloque les sécrétions enzymatiques digestives. L'expression clinique de la maladie Comporte un syndrome respiratoire et un digestif syndrome. Des infections respiratoires à répétition.

Une des principales sources de Réduction de la durée de vie des malades de la mucoviscidose ambulatoire à la colonisation progressive des poumons par des microorganismes Tels Que le pyocyanique OU LE cepacia ou encore le staphylocoque doré Qui agressent les poumons et entament, les infections après les infections, les Capacités respiratoires des malades.

Aucun Traitement Curatif

Malgré les Progrès de la science, il N'existe aujourd'hui aucun traitement Curatif. Les soins Sont lourds, contraignants et quotidiens. La maladie évolue PLUS OU MOINS RAPIDEMENT vers l'insuffisance respiratoire Qui entrainé le décès, Parfois avec un sursis Grâce à la greffe des poumons. Le traitement Consiste aujourd'hui à faire des cures antibiotiques massives et régulières, par voie orale, aérosols ou en intraveineux, AFIN de Tenter de CONTENIR le Développement de microorganismes CES. L'âge moyen au décès en 2007 est de 24 ans (source: Observatoire national de la mucoviscidose, Vaincre la mucoviscidose ...).






UNE MOLECULE ... POUR LUTTER CONTRE LES INFECTIONS



Des travaux scientifiques récents

Des découvertes scientifiques récentes des Dr Banfi, Conner & Childers * Ont mis en Évidence l'absence de production de la molécule (OSCN) - Chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Celle-ci est naturellement Présente Dans la salive et les sécrétions pulmonaires. Elle participe au système immunitaire et l'absence Pourrait Expliquer l'son extrême sensibilité des poumons des personnes atteintes. Cette molécule est déjà Utilisée Dans le secteur agroalimentaire pour une action bactéricide fils Où elle est efficace Notamment sur les micro-organismes évoqués.

* Banfi B, A hôte roman système de défense des voies aériennes est défectueux de la fibrose kystique: mise à jour, Am J Respir Crit Care Med 2007 Mai 1; 175 (9): 967.

Une idée simple, un projet prometteur: réduire les infections pulmonaires

Le projet repose sur l'idée simple d'Apporter au corps humain la molécule naturelle Qu'il N'est pas capable »de produire lui-même du fait de la maladie.

L'association Mucoviscidose-Innovation S'est fortement impliquée Dans la création de la Société ALAXIA Qui a pour objectif d'Assurer le transfert de technologie de l'alimentaire à la santé. La société maîtrise ALAXIA La technologie et dispose de la molécule pour la qualification EN TANT molécule pharmaceutique au Québec.

Qualifier cette molécule médicament Comme Potentiel

Dans la première étape de cette qualification, il s'agira de faire Réaliser les études Imposées par les Autorités de Santé. Le projet bénéficiera des dispositions Prévues pour les maladies rares ou orphelines, avec des formalités d'études et d'Autorisations aménagées pour l'homologation de traitements nouveaux.

Le principe actif retenu sera soumis aux essais aménagés, toxicologiques Puis-pré cliniques, au vu des résultats, aux premiers ministres des essais cliniques. Une fois l'autorisation de mise sur le marché obtenue, le médicament sera mis à la disposition des malades Achieved de mucoviscidose et permettra de Participer au Maintien des Capacités pulmonaires des patients atteints de mucoviscidose Achieved.






AVEC VOTRE PARTICIPATION, CE PROJET PEUT ABOUTIR



Ensemble, Nous Pouvons réussir ...

Les financements à Réunir en complément des aides publiques se montent à 800 000 €. Si au final l'équilibre économique du projet s'avérait positif, l'association Mucoviscidose Innovation-reuse Pourra CES financements
pour continuer Développer A et Promouvoir des appareils, des dispositifs et des traitements, en vue d'Améliorer la santé et la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose.

En Aidant l'association, vous participez au démarrage Concrètement des études et vous bénéficierez de dispositions fiscales FAVORABLES. Réception Une de votre don, vous recevrez un Immédiatement Reçu fiscal.

Si vous êtes une Entreprise: SI vous êtes assujetti à l'impôt sur le revenu ou à l'impôt sur les sociétés, votre participation ouvre le droit d'une réduction Une d'impôt de 60%, Dans la limite de 0,5% Affaires de votre chiffre d'
hors taxes. LORSQUE cette limite est dépassée au cours d'un exercice, la Réduction d'impôt Peut être étalée sur les 5 exercices suivant l'année du don. Verser un don de 10 000 € est votre effort net de 4000 €.

Si vous êtes un particulier: Dans votre Réduction d'impôt est ÉGALE à 66% la limite de 20% de votre revenu imposable Un pour don de 100 € par exemple, votre don vous coûte 34 €.








CONTACTEZ-NOUS ou ENVOYEZ VOS DONS à:

MUCOVISCIDOSE-INNOVATION
59 boulevard de Strasbourg
75010 PARIS

Pouvez vous aussi nous rejoindre Vous PAR MAIL à contact@mucoviscidose-innovation.orgCette adresse email est protégée contre les robots des spammeurs, vous Devez activer Javascript pour la voir.


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- De Réunir les compétences techniques, scientifiques, médicales et administratives et les financements pour mener les actions de développement de solutions novatrices.

- De Promouvoir les découvertes et les innovations en matière de lutte contre la mucoviscidose.

- De conduire les innovations et améliorations les naissantes au TERME DE LEUR Leur validation et de reconnaissance scientifique, médicale et administrative de Manière à Rendre possible la diffusion Leur Auprès des patients.

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La mucoviscidose aujourd'hui

La mucoviscidose Qui Est une maladie génétique grave touche un nouveau-né sur 3500. 1 Français sur 30 est porteur, Souvent sans le savoir, du gène défectueux Et donc susceptibles de le transmit à ses enfants. La mutation AFFECTE La protéine CFTR et entraine Une anomalie de transfert Notamment des ions chlorure. La viscosité du mucus est augmentée, il obstrue les bronches et bloque les sécrétions enzymatiques digestives. L'expression clinique de la maladie Comporte un syndrome respiratoire et un digestif syndrome. Des infections respiratoires à répétition.

Une des principales sources de Réduction de la durée de vie des malades de la mucoviscidose ambulatoire à la colonisation progressive des poumons par des microorganismes Tels Que le pyocyanique OU LE cepacia ou encore le staphylocoque doré Qui agressent les poumons et entament, les infections après les infections, les Capacités respiratoires des malades.

Aucun Traitement Curatif

Malgré les Progrès de la science, il N'existe aujourd'hui aucun traitement Curatif. Les soins Sont lourds, contraignants et quotidiens. La maladie évolue PLUS OU MOINS RAPIDEMENT vers l'insuffisance respiratoire Qui entrainé le décès, Parfois avec un sursis Grâce à la greffe des poumons. Le traitement Consiste aujourd'hui à faire des cures antibiotiques massives et régulières, par voie orale, aérosols ou en intraveineux, AFIN de Tenter de CONTENIR le Développement de microorganismes CES. L'âge moyen au décès en 2007 est de 24 ans (source: Observatoire national de la mucoviscidose, Vaincre la mucoviscidose ...).






UNE MOLECULE ... POUR LUTTER CONTRE LES INFECTIONS



Des travaux scientifiques récents

Des découvertes scientifiques récentes des Dr Banfi, Conner & Childers * Ont mis en Évidence l'absence de production de la molécule (OSCN) - Chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Celle-ci est naturellement Présente Dans la salive et les sécrétions pulmonaires. Elle participe au système immunitaire et l'absence Pourrait Expliquer l'son extrême sensibilité des poumons des personnes atteintes. Cette molécule est déjà Utilisée Dans le secteur agroalimentaire pour une action bactéricide fils Où elle est efficace Notamment sur les micro-organismes évoqués.

* Banfi B, A hôte roman système de défense des voies aériennes est défectueux de la fibrose kystique: mise à jour, Am J Respir Crit Care Med 2007 Mai 1; 175 (9): 967.

Une idée simple, un projet prometteur: réduire les infections pulmonaires

Le projet repose sur l'idée simple d'Apporter au corps humain la molécule naturelle Qu'il N'est pas capable »de produire lui-même du fait de la maladie.

L'association Mucoviscidose-Innovation S'est fortement impliquée Dans la création de la Société ALAXIA Qui a pour objectif d'Assurer le transfert de technologie de l'alimentaire à la santé. La société maîtrise ALAXIA La technologie et dispose de la molécule pour la qualification EN TANT molécule pharmaceutique au Québec.

Qualifier cette molécule médicament Comme Potentiel

Dans la première étape de cette qualification, il s'agira de faire Réaliser les études Imposées par les Autorités de Santé. Le projet bénéficiera des dispositions Prévues pour les maladies rares ou orphelines, avec des formalités d'études et d'Autorisations aménagées pour l'homologation de traitements nouveaux.

Le principe actif retenu sera soumis aux essais aménagés, toxicologiques Puis-pré cliniques, au vu des résultats, aux premiers ministres des essais cliniques. Une fois l'autorisation de mise sur le marché obtenue, le médicament sera mis à la disposition des malades Achieved de mucoviscidose et permettra de Participer au Maintien des Capacités pulmonaires des patients atteints de mucoviscidose Achieved.






AVEC VOTRE PARTICIPATION, CE PROJET PEUT ABOUTIR



Ensemble, Nous Pouvons réussir ...

Les financements à Réunir en complément des aides publiques se montent à 800 000 €. Si au final l'équilibre économique du projet s'avérait positif, l'association Mucoviscidose Innovation-reuse Pourra CES financements
pour continuer Développer A et Promouvoir des appareils, des dispositifs et des traitements, en vue d'Améliorer la santé et la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose.

En Aidant l'association, vous participez au démarrage Concrètement des études et vous bénéficierez de dispositions fiscales FAVORABLES. Réception Une de votre don, vous recevrez un Immédiatement Reçu fiscal.

Si vous êtes une Entreprise: SI vous êtes assujetti à l'impôt sur le revenu ou à l'impôt sur les sociétés, votre participation ouvre le droit d'une réduction Une d'impôt de 60%, Dans la limite de 0,5% Affaires de votre chiffre d'
hors taxes. LORSQUE cette limite est dépassée au cours d'un exercice, la Réduction d'impôt Peut être étalée sur les 5 exercices suivant l'année du don. Verser un don de 10 000 € est votre effort net de 4000 €.

Si vous êtes un particulier: Dans votre Réduction d'impôt est ÉGALE à 66% la limite de 20% de votre revenu imposable Un pour don de 100 € par exemple, votre don vous coûte 34 €.








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Nos "Great Strides" à nous !!!

En France, le 27/09...dans 10 jours, c'est les Virades de l'espoir....prés de 500 manifestations pour montrer aux malades et à leur famille qu'il ya du monde derriére, qu'ils ne sont pas seuls avec cette maladie...
On va faire la fête...aussi pour récolter de l'argent...puis Vaincre la mucoviscidose financera des programmes de recherches...et on attendra !!!
Y'aura des espoirs déçus...puis un jour, une baffe donnée à la muco...peut-être pas la mise à mort, mais une simple baffe...

Tiens, lisez ça :

Des chercheurs américains ont mis en évidence, en 2007, l'absence de production chez les malades atteints de mucoviscidose, d'une molécule (OSCN) présente normalement naturellement dans la salive et les sécrétions pulmonaires. Cette molécule participant au système immunitaire, son absence pourrait expliquer l'extrême sensibilité des poumons des « mucos ». Hygiéniste dans l'alimentaire, Philippe Bordeau travaille depuis dix ans sur cette molécule utilisée dans ce domaine pour son action bactéricide. L'année dernière, il a créé la société Alaxia, basée à Vaulx-en-Velin, pour développer un médicament à partir de la molécule. Un an après le début de ce programme de recherche, le candidat médicament, appelé Meveol, vient d'être désigné médicament orphelin pour le traitement de la mucoviscidose après un avis favorable de l'Agence européenne du médicament (EMEA). Cette désignation va permettre à Alaxia de recevoir un soutien européen pour mettre à disposition des patients dans les meilleurs délais ce nouveau traitement. Les essais cliniques démarreront à Lyon et et ailleurs en Europe en 2010. Dès l'année prochaine, Meveol devrait ainsi être disponible à l'hôpital avant de pouvoir être présent « dans la pharmacie des malades » vers 2013-2014. Administré par inhalation, ce traitement doit apporter directement dans les poumons les molécules naturelles antimicrobiennes qui ne sont pas produites. Il a « prouvé son efficacité in vitro et chez l'animal, notamment sur les souches bactériennes les plus difficiles à combattre dans le cadre de la mucoviscidose : Burkholderia Cepacia, Pseudomonas Aeruginosa mucoïde et Staphylocoque aureus antibiorésistant », explique Philippe Bordeau. « C'est un nouvel espoir, une troisième voie thérapeutique », précise le directeur général d'Alaxia. Meveol devrait être développé « au minimum » dans l'Union européenne où il bénéficiera d'une exclusivité potentielle de dix ans. La « start-up » pharmaceutique, qui emploie dix personnes et travaille aussi en externe, n'engrange pour le moment aucun bénéfice mais travaille déjà sur d'autres médicaments orphelins.

on y croit !!!

Miglustat : mise au point et perspectives
Les résultats de l'étude clinique communiqués à Vaincre la Mucoviscidose
Donnant suite à l'interpellation de Vaincre la Mucoviscidose en août dernier, Actelion a
convié rapidement l'association à son siège (Bâle, Suisse) pour faire le point concernant les
études menées sur le Miglustat dans le cadre de la mucoviscidose. Ainsi, Jean Lafond,
Président de Vaincre la Mucoviscidose, Pierre Lehn, Président du comité stratégique pour la
recherche, et Franck Dufour, Directeur scientifique, ont discuté en toute transparence et
réalisme des résultats de l'étude clinique menée récemment par la compagnie en présence de
ses responsables, notamment, de son Directeur exécutif, du PDG de sa filiale française, de son
responsable du développement clinique, et des responsables de cette étude. Nous remercions
plus particulièrement Monsieur Clozel, Directeur exécutif d'Actelion, pour cette invitation et
pour la limpidité des échanges.
L'essai clinique avait pour objectif d'apporter une « preuve de concept » chez l'homme,
fournir des premiers éléments convaincants concernant la capacité du Miglustat à rétablir la
fonction de la protéine CFTR chez des patients. Sur la base de telles données, une étude
clinique de plus grande envergure aurait pu être envisagée par la suite pour démontrer
l'efficacité de cette molécule sur des critères fonctionnels significatifs, comme par exemple la
capacité respiratoire des patients. L'essai clinique mené en Belgique a impliqué 11 patients
porteurs de la mutation deltaF508 chez lesquels on a mesuré notamment la différence de
potentiel nasale, une technique reconnue mais délicate, lors de l'administration de Miglustat
par la bouche. Les résultats obtenus dans le cadre de cet essai clinique ne permettent pas de
tirer de conclusions claires quant à la capacité du Miglustat à rétablir la fonction de la protéine
CFTR altérée chez des patients porteurs de la mutation deltaF508. Les données recueillies
présentent une grande variabilité que ce soit sans (placebo) ou avec Miglustat. L'essai
clinique s'est donc heurté à un écueil méthodologique et technique, c'est un ralentissement
dans l'exploration de cette piste de recherche.
La difficulté, voire l'impossibilité, d'exploiter les résultats de l'étude clinique soulève une
nouvelle fois un problème majeur rencontré régulièrement dans les essais cliniques en
mucoviscidose. Comment mesurer chez les patients, de manière fiable et reproductible, l'effet
d'une molécule sur la fonction de la protéine CFTR ? Les découvertes de ces molécules sont
plus rapides que la mise au point de ces outils de mesure. Les experts français, européens et
américains se sont saisis du problème, comme on a pu le constater lors de la dernière
conférence européenne à Brest (Magazine « Vaincre » n° 122, août 2009).Vaincre la
Mucoviscidose étudie si des actions spécifiques peuvent être développées pour accélérer les
investigations en cours.

Et maintenant

Sur la base des résultats scientifiques récemment publiés et sur ceux obtenus lors de l'essai
clinique, Actelion mène actuellement des travaux pré-cliniques complémentaires.
Parallèlement, les professeurs Lebecque et Léal mènent en Belgique une étude qui vise à
vérifier si une instillation localisée et ponctuelle de Miglustat dans le nez de patients atteints
de mucoviscidose peut rétablir la fonction de CFTR, comme ils ont pu l'observer chez les
souris portant la mutation deltaF508. Ces travaux, pré-cliniques et cliniques devraient
apporter des informations complémentaires concernant le Miglustat. Une collaboration entre
Vaincre la Mucoviscidose et Actelion, et un certain nombre de partenaires, se met aujourd'hui
en place afin d'accélérer ces travaux.
Au-delà du Miglustat, et des autres essais cliniques en cours actuellement dans le monde,
plusieurs molécules ont pu être identifiées pour leur potentiel thérapeutique, notamment au
travers de projets de recherche financés par l'association. La mise en place de moyens et leur
coordination avec nos partenaires sont en cours afin d'accélérer le développement d'essais
cliniques notamment pour des molécules pour lesquelles un intérêt dans le cadre de la thérapie
de la protéine CFTR aura été démontré. Avec l'appui de son conseil scientifique et du comité
stratégique pour la recherche, Vaincre la Mucoviscidose va évaluer les mesures qui doivent
être prises pour dynamiser cette démarche. Cela nous amènera à être encore plus exigeants
avec nos partenaires ainsi que pour le développement de nos actions en matière de recherche.
Accélérer
Malgré cet épisode, les pistes de recherche continuent de progresser, notamment pour le
traitement de l'origine de la maladie . Dans ce domaine, plusieurs essais cliniques sont en
cours : thérapie génique, Vx809, Vx770, PTC124... Aussi, d'autres molécules sortent des
laboratoires pour être testées chez l'homme, comme l'a illustré la conférence européenne qui
s'est tenue en juin dernier en France. Cependant, la transformation de résultats pré-cliniques
positifs en confirmation clinique et le choix de la voie d'administration d'une molécule, sont
toujours de gros challenges lors des essais cliniques, qui sont, il faut se le rappeler, des
« essais ».
La mobilisation de tous nous a permis de franchir beaucoup d'obstacles dans notre combat
contre la maladie. C'est cette force qui s'exprimera une nouvelle fois au travers des Virades
de l'Espoir qui se tiendront au cours du week-end prochain et nous portera à avancer, à
accélérer et vaincre la mucoviscidose.
Merci à tous ceux qui nous aident et qui nous aideront à y parvenir.

Jean LAFOND
Président de Vaincre la Mucoviscidose

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TerrorismeTraitement de la mucoviscidose : nouveaux résultats encourageants pour le miglustat
Christophe Casalegno
02/08/2009 4:28 pm

Le miglustat est une molécule actuellement en cours d'essai clinique de phase 2 par des patients atteints de mucoviscidose (1). Son potentiel pour traiter cette maladie a été découvert en 2006 grâce aux travaux de l'équipe de Frédéric Becq de l'Institut de physiologie et biologie cellulaires (CNRS/Université de Poitiers), financés par les associations Vaincre la Mucoviscidose, MucoVie66, La Pierre Le Bigaut et ABCF2. Dans de nouveaux travaux, publiés le 1er août 2009 dans American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, les chercheurs montrent que le traitement quotidien et à long terme de cellules humaines mucoviscidosiques par de faibles doses de miglustat corrige les principales anomalies pathologiques. Ils ont ainsi de grands espoirs que le miglustat se révèle efficace chez les patients et devienne la première molécule pouvant traiter la maladie et non ses symptômes.

La mucoviscidose est une maladie génétique, transmise conjointement par les parents, qui touche environ 6000 personnes en France. Elle est due au dysfonctionnement d'une protéine membranaire (CFTR), présente notamment dans les cellules épithéliales des poumons, qui contrôle les échanges d'eau et de sels minéraux entre la cellule et l'extérieur. Au niveau cellulaire, la maladie se traduit par l'absence de sécrétion chlorure, une hyper absorption sodique, une dérégulation de l'homéostasie calcique et une réponse inflammatoire exacerbée. Il en résulte un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas, favorisant infections pulmonaires et troubles digestifs. A l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement pour guérir de la mucoviscidose. Pour corriger les symptômes, des soins quotidiens très contraignants sont nécessaires.

L'équipe de Frédéric Becq de l'Institut de physiologie et biologie cellulaires (CNRS/Université de Poitiers) a démontré en 2006 qu'une molécule appelée miglustat permettait de restaurer l'activité de la protéine CFTR et de corriger ainsi ponctuellement le phénotype particulier caractérisant la mucoviscidose. Utilisée pour traiter deux maladies rares (les maladies de Gaucher et de Niemann Pick type C), sa sécurité et sa tolérance avaient déjà été évaluées et les essais cliniques ont pu rapidement êtres lancés en septembre 2007.

Dans la nouvelle étude publiée dans American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, les chercheurs montrent que le traitement quotidien de cellules pulmonaires humaines homozygotes pour la mutation F508del par une faible concentration de miglustat permet une correction progressive, maintenue et réversible du phénotype malade. Les chercheurs ont en effet cultivé des cellules pulmonaires humaines malades en présence de miglustat pendant 2 mois. La correction observée sur les cellules se met en place au bout de 3-4 jours, puis se stabilise. Si le traitement est arrêté, les cellules présentent à nouveau le phénotype malade. Les faibles doses utilisées (3 micromolaires) sont celles que l'on peut administrer à des patients et qui peuvent se retrouver sans problème dans la circulation sanguine.

Cette étude est la première qui démontre qu'une cellule mucoviscidosique peut acquérir un phénotype maintenu non malade lorsque qu'elle est traitée quotidiennement par une substance pharmacologique. Les chercheurs sont donc très optimistes sur les résultats de l'essai clinique en cours.

Notes :

(1) L'étude clinique est menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion sur 15 patients atteints de mucoviscidose et porteurs de la mutation delta F508 (F508del), la plus courante et la plus grave des mutations affectant les enfants atteints de mucoviscidose. Les résultats seront connus dans les semaines qui viennent.

Références :

A CF respiratory epithelial cell chronically treated by miglustat acquires a non-CF like phenotype. C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, Août 2009.

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Paris, 21 juillet 2009

Traitement de la mucoviscidose : nouveaux résultats encourageants pour le miglustat
Le miglustat est une molécule actuellement en cours d'essai clinique de phase 2 par des patients atteints de mucoviscidose (1). Son potentiel pour traiter cette maladie a été découvert en 2006 grâce aux travaux de l'équipe de Frédéric Becq de l'Institut de physiologie et biologie cellulaires (CNRS/Université de Poitiers), financés par les associations Vaincre la Mucoviscidose, MucoVie66, La Pierre Le Bigaut et ABCF2. Dans de nouveaux travaux, publiés le 1er août 2009 dans American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, les chercheurs montrent que le traitement quotidien et à long terme de cellules humaines mucoviscidosiques par de faibles doses de miglustat corrige les principales anomalies pathologiques. Ils ont ainsi de grands espoirs que le miglustat se révèle efficace chez les patients et devienne la première molécule pouvant traiter la maladie et non ses symptômes.
La mucoviscidose est une maladie génétique, transmise conjointement par les parents, qui touche environ 6000 personnes en France. Elle est due au dysfonctionnement d'une protéine membranaire (CFTR), présente notamment dans les cellules épithéliales des poumons, qui contrôle les échanges d'eau et de sels minéraux entre la cellule et l'extérieur. Au niveau cellulaire, la maladie se traduit par l'absence de sécrétion chlorure, une hyper absorption sodique, une dérégulation de l'homéostasie calcique et une réponse inflammatoire exacerbée. Il en résulte un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas, favorisant infections pulmonaires et troubles digestifs. A l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement pour guérir de la mucoviscidose. Pour corriger les symptômes, des soins quotidiens très contraignants sont nécessaires.

L'équipe de Frédéric Becq de l'Institut de physiologie et biologie cellulaires (CNRS/Université de Poitiers) a démontré en 2006 qu'une molécule appelée miglustat permettait de restaurer l'activité de la protéine CFTR et de corriger ainsi ponctuellement le phénotype particulier caractérisant la mucoviscidose. Utilisée pour traiter deux maladies rares (les maladies de Gaucher et de Niemann Pick type C), sa sécurité et sa tolérance avaient déjà été évaluées et les essais cliniques ont pu rapidement êtres lancés en septembre 2007.

Dans la nouvelle étude publiée dans American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, les chercheurs montrent que le traitement quotidien de cellules pulmonaires humaines homozygotes pour la mutation F508del par une faible concentration de miglustat permet une correction progressive, maintenue et réversible du phénotype malade. Les chercheurs ont en effet cultivé des cellules pulmonaires humaines malades en présence de miglustat pendant 2 mois. La correction observée sur les cellules se met en place au bout de 3-4 jours, puis se stabilise. Si le traitement est arrêté, les cellules présentent à nouveau le phénotype malade. Les faibles doses utilisées (3 micromolaires) sont celles que l'on peut administrer à des patients et qui peuvent se retrouver sans problème dans la circulation sanguine.

Cette étude est la première qui démontre qu'une cellule mucoviscidosique peut acquérir un phénotype maintenu non malade lorsque qu'elle est traitée quotidiennement par une substance pharmacologique. Les chercheurs sont donc très optimistes sur les résultats de l'essai clinique en cours.

Notes :
(1) L'étude clinique est menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion sur 15 patients atteints de mucoviscidose et porteurs de la mutation delta F508 (F508del), la plus courante et la plus grave des mutations affectant les enfants atteints de mucoviscidose. Les résultats seront connus dans les semaines qui viennent.

Références :
A CF respiratory epithelial cell chronically treated by miglustat acquires a non-CF like phenotype. C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, Août 2009.

Contacts :
Chercheur l Frédéric Becq l T 05 49 45 37 29 l frederic.becq@univ-poitiers.fr

Presse CNRS l T 01 44 96 51 51 l presse@cnrs-dir.fr
Université de Poitiers l T 05 49 45 30 31 l communication@univ-poitiers.fr


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